《醫學瞭望台》
龐貝氏症酵素替代療法 2006年上市

【本報訊】據中央社7月報導,因發展出龐貝氏症酵素替代療法,而在今年獲得衛生署表揚的中研院生醫所所長陳垣崇日前指出,這項療法已進行全球第三期臨床試驗,證明療效良好,可望於2006年正式上市,以造福全球龐貝氏症患者。造成龐貝氏症的原因,在於肝糖不能轉化葡萄糖而無法產生能量,進而導致患者四肢無力,因而又稱為「軟寶寶」,並有呼吸困難和心臟衰竭的症狀;患者看起來舌頭突出,心臟肥大。



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